FDA对中国药企的要求合理吗？过分吗？先来看看FDA自己发布的统计数据 | 欢迎投票发声！| 药时代出海系列

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药时代编者按

北京时间2月10日晚11点，FDA专家咨询委员会（ODAC）以在线方式召开会议，就信迪利单抗（sintilimab）针对非鳞状非小细胞肺癌的新药上市申请（BLA）进行了公开讨论。信迪利单抗是中国新药研发公司信达和美国制药公司礼来制药合作开发的PD-1单抗。议程的焦点是中国临床研究数据对于美国人群的适用性问题。药时代对近5个小时的会议进行了全程转播，4.2万多人在线观看，反响强烈，有朋友戏称其为：中国医药界的“春晚”。

重温精彩内容，欢迎阅读下文！

一个很基本而又很重要的问题就是：

“临床试验人群是不是美国民众，重要吗？FDA对于试验人群中美国民众的占比的要求或最低要求有吗？如果有的话，是多少呢？”

回答这个问题的方式至少有两个，一个是查阅FDA的法规、指导原则，看看明文规定是什么；另一个就是研究既往FDA批准的新药的相关数据，用数据说话。

在本文中，药时代向中国制药界的企业和同药们隆重推荐FDA推出的已经有7年历史的Drug Trials Snapshots，即“药物试验快照”栏目，里面有大量的临床试验数据，而且这些数据正是中国企业需要的，在答疑解惑，回答我们的问题方面很有价值。

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FDA药物试验快照栏目

2015年1月，美国FDA的CDER开通了“药物试验快照”（Drug Trials Snapshots）这一旨在加强FDA透明度的栏目，分享了有关临床试验参与者多样性（diversity of participants）的信息。 自2015年以来，该栏目每年发布一篇年度总结报告。2020年11月，除了CDE年度总结和当年“药物临床试验”快照之外，CDER还发布了2015-2019年药物试验快照总结报告，汇总了2015年至2019年间发布的所有快照报告的人口统计数据。

（图片来源：FDA官网）

2020年药物试验快照年度报告总结了2020年药物试验快照计划，重点介绍了53款FDA最新批准的药物和生物制剂。报告提供了每个人口统计组的总体平均值，然后提供了更详细的表格，其中列出了每款药物审评审批所基于的临床试验的受试者的性别、种族、年龄和民族的百分比代表性。报告末尾提供了数量排名前三的治疗领域的人口统计数据。

（图片来源：FDA官网）

CDER希望这些信息有助于促进就临床试验中不同亚组合理的代表性进行对话，欢迎业界对药物试验快照计划的反馈以及对FDA如何进一步增强每个快照中提供的信息的想法。

2020年，CDER批准了53种新药，包括作为新药申请（NDA）下的新分子实体（NME）和作为生物制剂许可申请（BLA）下的新治疗性生物制剂。总体而言，有32,000名受试者参加了这些试验。从这些试验中选择的亚群人口统计数据如下所示。

（图片来源：FDA官网）

从上表可以看到，32,000名参与者中有 56%为女性，75%为白人，8%为黑人或非裔美国人，6%为亚洲人，11%为西班牙裔，30%为65岁及以上。来自美国临床试验中心的受试者占了全部受试者的54%。

下表2提供了对所有53个CDER批准的新药的人口统计数据。

（图片来源：FDA官网）

如果聚焦来自美国临床试验中心的受试者在全部受试者中的占比这一指标，有5款药物的数据为0，另外7款药物的数据大于0，但小于或等于10。

这意味着，这12款药物在53款获批新药中的占比高达22.6%。

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三大治疗领域分析

2020年获批新药的主要治疗领域是：肿瘤学、神经学和传染病。表3、4和5分别提供了相关的人口统计数据。

肿瘤学

2020年共有4,922名患者参与了试验，最终18款新药获批。总体而言，所有受试者中有 50%为女性，73%为白人，5%为黑人或非裔美国人，14%为亚洲人，6%为西班牙裔，44%为65岁及以上，41%来自美国。

表 3 中提供了每个批准的人口统计数据。

（图片来源：FDA官网）

不出所料，抗肿瘤新药最受关注，获批的数量排名第一。

如果聚焦来自美国临床试验中心的受试者在全部受试者中的占比这一指标，有4款药物的数据小于或等于10。

这意味着，这4款药物在18款获批抗肿瘤新药中的占比高达22.2%。

神经病学

2020年共有5,598名患者参加了试验，6款新药获批。总体而言，所有受试者中有74%为女性，87%为白人，3%为亚洲人，8%为黑人或非裔美国人，9%为西班牙裔，5%为65岁及以上，46%来自美国。

表4中提供了每个批准的人口统计数据。

（图片来源：FDA官网）

如果聚焦来自美国临床试验中心的受试者在全部受试者中的占比这一指标，有3款药物的数据小于或等于10。

这意味着，这3款药物在6款获批的神经病学新药中的占比高达50%。

传染性疾病

2020年共有4,659名患者参加了试验，6款新药获批。总体而言，36%的受试者是女性，32%是白人，6%是亚洲人，9%是黑人或非裔美国人，16%是西班牙裔，16%是 65 岁及以上，30%来自美国。

表5中提供了每个批准的人口统计数据。

（图片来源：FDA官网）

如果聚焦来自美国临床试验中心的受试者在全部受试者中的占比这一指标，有4款药物的数据为0。

这意味着，这4款“零蛋”药物在6款获批的传染病新药中的占比高达66.6%。

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现在，我们请广大同药们分享您的看法。完全基于2020年FDA数据，从学术探讨的角度看，您觉得FDA对信达为代表的中国药企的美国人群要求合理吗？过分吗？欢迎投下您宝贵的一票！

越来越多的中国企业踏上了出海的征程，遇到各种各样的风浪是必然的，在所难免，关键是提前准备，未雨绸缪，运筹帷幄，最终决胜千里之外。

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参考资料：

• Drug Trials Snapshots Summary Report（来源：FDA）

• 药时代FDA报道系列
  

• 其它公开资料

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